罕见病是指患病人数占总人口0.65‰—1‰的疾病。因其极低的发病率、有限的患者人数、高昂的药物研发成本，一度是医疗领域“被遗忘的角落”。罕见病防治，关爱不能缺席——在多部门努力下，我国加速构建罕见病防治保障之路，让罕见病“药有所保”，为患者搭建生命的桥梁，体现出对这个特殊群体的特别关爱。
罕见病“药有所保”有助显著降低用药负担。据统计，我国各类罕见病患者有2000多万人，每年新增患者超过20万人。曾经一段时间，国内进行罕见病药物研发的企业极少，多数药物依赖进口，高昂的成本分摊在数量不多的患者身上，便体现为药品价格奇高。部分罕见病又属于慢性病，患者需要长期用药，“望不到头的账单”成为患者家庭难以承受之重。将罕见病用药纳入医保，罕见病患者可以享受到医保的报销政策，从而减轻患者家庭的经济负担，提高药物可及性，使患者能够更好地接受治疗。罕见病多种药品陆续纳入国家医保目录，也见证着我国医改的成效和民生福祉的提升。
医保谈判“以量换价”造福罕见病患者。罕见病患者“药篮子”的每一步调整、每一次增加，都颇不容易。在进入医保目录前，国家组织开展了对一些罕见病用药价格的集中谈判，以有效降低药品价格。初步统计，通过谈判降价和费用报销，平均为每人次罕见病患者减负5500元。以治疗脊髓性肌萎缩症(SMA)的药物诺西那生钠注射液为例，最初上市价格为70万元/针，经过2021年国家医保谈判，以3.3万元/针左右的价格进入医保目录。从患者根本用不起到能够用得起，是医保制度不断完善进步的体现，并切实增强了人民群众的获得感。接下来，医保谈判“以量换价”将持续发力，医保针对罕见病的用药范围还将进一步扩大，更多惠及罕见病患者。
“有药可医”打破罕见病缺药僵局。“无药可用”曾是多数罕见病患者的常态，确诊难、治疗方法少、可用药品少等难题交织，更让罕见病群体身陷困境。近年来，国家相继出台一系列罕见病相关政策，鼓励罕见病药物的引进、研发和生产，并加快罕见病药物的注册审评审批，罕见病药物在国内的上市数量逐年提升。国内越来越多的医疗机构与药企将视线投向罕见病药械研发赛道，并借助临床诊疗、临床观察等方式，积极收集数据开展研究。从“无药可医”到“有药可用”，再到“用得起药”，把保障人民健康放在优先发展的战略位置，我国积极探索罕见病用药新模式，加强药物研发，必将让罕见病患者更有“医靠”。
患者群体小，但小药片肩负大责任，小药片也连着大民生。在健康中国建设道路上，对每一个困难群体都不能放弃，都要倾力关爱。一股股让罕见病患者得到更好保障的力量，正汇聚成暖流，浸润着每一个需要关怀的心灵。
